Quase um ano após sua aprovação, o primeiro tratamento médico que utiliza a tecnologia ganhadora do Prêmio Nobel Crispr agora está sendo dado aos pacientes.
Chamado Casgevy, o tratamento de edição genética é para pessoas com doença falciforme e uma doença sanguínea relacionada chamada talassemia beta. Reguladores do Reino Unido aprovou o tratamento em novembro de 2023, seguido pelos EUA e Europa em dezembro. A Vertex, empresa farmacêutica que comercializa Casgevy, anunciou em teleconferência de resultados em 5 de novembro que a primeira pessoa a receber Casgevy fora de um ensaio clínico foi administrada no terceiro trimestre deste ano. A empresa relatou receita de US$ 2 milhões com esse paciente. (Casgevy estreou com um preço de US$ 2,2 milhões nos EUA.)
“O Cagevy foi recebido com entusiasmo por pacientes, médicos e legisladores, e o lançamento está ganhando impulso em todas as regiões”, disse Stuart Arbuckle, diretor de operações da Vertex, na teleconferência de resultados. Ele acrescentou que mais pacientes estão acessando o tratamento comercialmente.
Quando a WIRED entrou em contato com a Vertex por e-mail, a porta-voz Eleanor Celeste se recusou a fornecer o número exato de pacientes que receberam Casgevy. No entanto, a empresa afirma que 40 pacientes foram submetidos a coletas de células antes de receberem o tratamento, contra 20 pacientes no último trimestre.
Na doença falciforme e na talassemia beta, os pacientes não produzem hemoglobina saudável, a substância dos glóbulos vermelhos responsável pelo transporte de oxigênio por todo o corpo. Erros no gene da hemoglobina são os culpados. Como resultado, as pessoas com células falciformes têm glóbulos vermelhos duros em forma de meia-lua que se unem e bloqueiam o fluxo sanguíneo, causando crises extremas de dor. Essas crises de dor podem durar horas ou dias e podem levar os pacientes ao hospital. Na talassemia beta, o corpo não produz hemoglobina suficiente, o que leva à anemia. Pessoas com talassemia beta grave precisam de transfusões de sangue regulares a cada várias semanas ao longo da vida.
Casgevy funciona usando Crispr para modificar as próprias células de uma pessoa para que produzam um tipo saudável de hemoglobina.
O atraso nos pacientes que recebem Casgevy não é necessariamente inesperado, pois o tratamento é complexo de administrar e apenas alguns hospitais são capazes de realizar o procedimento. Na teleconferência de resultados da semana passada, Arbuckle disse que 45 centros de tratamento estão agora autorizados a administrar Casgevy, e a Vertex espera que esse número cresça para aproximadamente 75 em todo o mundo.
